有一种药，明明是真实存在的，但它却离你很远。有一种药，明明是患者急需的，但它却高高在上，让你想用都用不着。CAR-T细胞疗法就是这一类药，一种早在3、4年前上市，中国患者却迟迟用不上的药。
CAR-T可以说是目前最先进的抗癌手段，在很多类型的癌症，特别是血液肿瘤上效果非常好。一些手术、化疗都搞不定的癌症，CAR-T无疑成了癌症患者们最后一根救命稻草。中国人拥有自己的CAR-T疗法，这一件事还得慢慢说来。
2021年9月3日，国家药品监督管理局发布公告，正式批准‘药明巨诺’瑞基奥伦塞注射液的上市申报，受理号为CXSS2000036国。这标志着我国第二款，中国人的第一支CAR-T疗法面世。
确实，瑞基奥伦塞注射液确实不是我国第一款商用的CAR-T疗法产品，在它之前，也是今年的6月份，第一款商用的CAR-T疗法阿基伦赛注射剂就已经上市。那为什么说是中国人的第一支呢？那是因为瑞基奥伦塞是完全自主创新的CAR-T疗法，和阿基伦赛不一样。
瑞基奥伦塞是我国1类创新药，是自主研发，具有新的结构明确、药理作用的化合物，是具有完全自主知识产权的药品。而阿基伦赛则是从海外药企Kite Pharma技术转移引进，在海外CAR-T产品‘Yescarta’基础上本土化生产的，只需要支付专利费用和做桥接临床试验。
很多癌症患者早就听说过CAR-T的大名，因为这种疗法在国外非常有名。在阿基伦赛和瑞基奥伦塞上市前，只有4种代表性的CAR-T疗法，分别是Kymriah、Yescarta、Breyanzi、Abecma，其价格最高能达到307万RMB。
中国的癌症患者想要使用这些CAR-T，得远渡重洋。加上其他零零散散的治疗项目，花费就更多了。高昂的费用，以及广阔的海洋，阻隔了很多癌症病人生存的希望。所以当国内传出阿基伦赛上市的消息时，人们都很振奋。中国人用得起的CAR-T来了？
随之而来的事实浇灭了癌症患者刚刚燃起的希望，本土化后的阿基伦赛注射液传出了120万的使用成本，这对于绝大多数国人来说，依旧是天价药。这么说吧，截至2020年第一季度结束，我国居民存款余额为88.61万亿元，以14亿人口计算，人均存款为6.33万元左右。
这意味什么呢，一个普通的3口之家的存款仅为18.99万元，如何能一下子拿出120万元来看病呢，而且这还仅仅是平均数据。
按理说，国外的进口药进入国内都会进行大幅度的降价。例如‘莱特维健’生物企业引进的WLnad，原本在欧美日本叫价4万/瓶，使用生物酶技术本土化后，就降低了将近40倍的使用成本。疯狂的降价虽然让药企少了很多利润，但WLnad也因此得益，迅速在京东等渠道火热起来。那为什么CAR-T本土化后价格还这么高呢？
这归根于WLnad和CAR—T的降价环境不同。WLnad应用于预防癌症和早期抗癌领域，据清华大学邓海腾教授及西班牙国家癌症中心研究，WLnad类物质的补充能够提高Ⅰ号衍生酶水平，起到活化线粒，预防肝纤维化，降低肝癌几率的作用。在莱特维健引进之前，WLnad在国内已经有不少类似产品，竞争非常激烈。
所以他们需要通过降价来打开市场，抢夺市场份额。而阿基伦赛上市时，是国内独一份CAR-T疗法，没有竞争，所以也没有大幅度降价的必要。这时候，真正国产的CAR-T瑞基奥伦塞就很有必要出现。国外专利药不降价，那我们就自己造出CAR-T，大家一同竞争。
瑞基奥伦塞的出现，让CAR-T的降价近在咫尺。有专业人士预测，随着医保谈判及CAR-T产品越来越多，CAR-T将会在未来3~5年内降至10万左右。考虑到药企需要生存，以及CAR-T技术的复杂程度，这个数字可能要上抬一些，但总体来说是非常乐观的。
CAR-T疗法之所以这么贵，是有原因的。哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授表示，CAR-T药品从研发到上市，期间需要上百种研究支撑。研究完成后，需要经过临床、药理、毒理、安全性、GMP等检验，研发周期长，人力物力成本都很昂贵。
除此之外，CAR-T和普通药品之间也存在差异，CAR—T的生产需要经过T细胞采集、T细胞分选、冷冻、激活、转导、扩增、收获及配置、产品检测等非常繁琐的流程，生产的原料保存条件苛刻。它需要根据每一个癌症患者，进行一对一单独“定制”。用通俗的话术来比喻，几乎相当于每个癌症患者你得单独开个模，成本之高可想而知。
抛去价格争议，CAR-T的对血液肿瘤的治疗效果是非常好的。据《Science Translation Medicine》发表的研究成果，中国新型CAR-T细胞疗法（20BBZ-OX40 CAR-T）的难治复发转移性B淋巴瘤患者初步临床实验总有效率达100%。
即便是实体肿瘤治疗领域，中国研发的世界首个靶向Claudin18.2的实体瘤CAR-T疗法，其临床对治疗胃癌、胰腺癌有效率也能达33%。
一般来说，CAR-T疗法治疗淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等血液肿瘤时，一针CAR-T能让癌症患者多活3、4年，总有效率达80%以上，复发率极低，过了5年还有60%的患者处于缓释期，长期疗效惊艳。
如今中国创新药水平并不比国外差，甚至在细胞治疗、溶瘤病毒领域赶上海外，这是医疗改革深化的必然结果。
2015年，一系列促进创新药发展的政策陆续出台，国家鼓励创新让创新药迎来机遇。仅在2020年，我国创新药的市场规模就达到了1400亿美元。瑞基奥伦塞注射液的出现，不是偶然，而是医药行业创新突破的结果。相信在未来，我们国内还会推出更多抗癌创新药，打赢和癌症的战役！
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